Le CPC permet d’encadrer pour une durée de 3 ans renouvelable, l’utilisation d’un médicament en dehors de son AMM afin de sécuriser son utilisation, sous réserve d’un besoin thérapeutique, et d’une présomption de rapport bénéfice/risque favorable, notamment issue de données scientifiques publiées d’efficacité et de tolérance.

Il est assorti d'un protocole d'utilisation thérapeutique et de suivi des patients élaboré et publié par l'ANSM. Il comporte notamment les conditions de prescription/délivrance du médicament qui peuvent être différentes de celles de l'AMM.

L'ordonnance comporte la mention “Prescription au titre d'un accès compassionnel en dehors du cadre d'une autorisation de mise sur le marché”.
L’analyse pharmaceutique se fait au regard du protocole et les médicaments sont pris en charge par l'assurance maladie.

NB : Ce Cadre de Prescription Compassionnelle (CPC) remplace la recommandation temporaire d’utilisation (RTU).