Critères

Les médicaments "orphelins" sont destinés au traitement, à la prévention ou au diagnostic de maladies rares, graves ou entraînant une menace pour la vie et dont la prévalence ne dépasse pas 5 cas sur 10 000 personnes dans l’Union Européenne.

Seuls les médicaments désignés comme orphelins qui ont conduit à leur terme des essais cliniques, et pour lesquels les résultats de ces essais attestent d’un rapport bénéfice/risque favorable, peuvent faire l’objet d’une AMM.