Sont classés dans cette catégorie les médicaments dont les restrictions apportées à la prescription sont justifiées par la nécessité d’effectuer dans des établissements disposant de moyens adaptés, le diagnostic et le suivi des maladies pour le traitement desquelles le médicament est habituellement utilisé ou par ses caractéristiques pharmacologiques, son degré d’innovation, ou un autre motif de santé publique.
L’administration d’un médicament à prescription hospitalière s’effectue en ambulatoire. Néanmoins, pendant tout ou partie du traitement, le médicament peut être administré, au cours des actes de soins ou de diagnostic effectués sans hospitalisation, dans un établissement de santé ou un établissement de transfusion sanguine autorisé à dispenser des médicaments aux malades qui y sont traités, si les autorisations de mise sur le marché (AMM), temporaire d'utilisation (ATU) ou d'importation (AI) le prévoient.